1.什么是专有脂质？
我们的研发团队利用多年来在纳米颗粒制剂方面的专业知识，精心设计了一系列可电离脂质和组合物。这些脂质使科学家能够快速验证药物递送系统，加快临床开发和商业化进程。可电离阳离子脂质对脂质纳米颗粒 (LNP) 的结构、有效载荷递送和释放至关重要。这些脂质根据 pH 值调整其电荷，从而减少通常与永久阳离子脂质相关的毒性问题。
我们拥有这些脂质的知识产权，但提供经济实惠的非排他性临床许可。这包括脂质供应、LNP 仪器和相关服务，从而实现临床开发和商业化并降低风险。
2.可电离脂质产品组合的多样性如何？
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我们的产品组合包括 100 余种可电离脂质，旨在提高 RNA-LNP 治疗药物的递送有效性并改善药代动力学。这些脂质具有一系列的生物降解性，其特征部分可通过自然生物过程分解。可电离阳离子氮头基团提供了广泛的 pKa 范围，使其能够适应不同的治疗应用。 我们的脂质在配制、加工、制造和储存过程中均较稳定。其中有几种已可用于 GMP 生产活动。通过与我们合作，您可以获得内部专业知识，以选择最佳的可电离脂质、定制脂质组分并努力扩大 GMP 生产规模。 |
图 1：多样化的可电离脂质库
3.如何选择合适的可电离脂质？
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我们的专有脂质产品组合根据特定的科学应用、药物相互作用和递送方法而设计。通过合理设计与经验测试相结合，我们与研究人员密切合作，开发出定制化的组合物。我们的脂质混合试剂针对体内和体外应用进行了优化，可最大限度地提高每个特定治疗靶点的性能。 科学家们会对这些制剂的有效性进行评估，选择能确保安全高效递送药物的脂质。协作、定制的 LNP 制剂设计可提高成功的可能性，并最大限度地发挥纳米颗粒的治疗潜力。 |
图 2：设计定制的 LNP 制剂
4.哪些数据支持我们的专有脂质？
概念验证数据可用于各种应用，包括：
- 传染病疫苗（小鼠、大鼠、仓鼠和非人灵长类动物的 IM 给药）
- 蛋白质替代疗法（肝脏靶向递送）
- 基因编辑（肝脏靶向递送）
- 离体 细胞治疗（蛋白质表达和基因编辑）
我们还提供产品组合中特定脂质的安全性和毒理学数据，尤其是自扩增 mRNA-LNP 的数据。除了概念验证结果外，我们还拥有生产放大数据和经证明的 GMP 生产能力。
5.如何开始 LNP 配制？
我们的 GenVoy-ILM™ 平台提供专为特定应用而设计的预优化脂质混合试剂，从而简化筛选和递送验证过程。您可以许可这些可电离脂质进入临床阶段并实现商业化。此外，我们还提供全面的评估流程，可根据研究与合作协议使用我们的脂质和制剂专业知识。
我们可以共同开发定制的 LNP 制剂，并通过实证测试探索其潜力。我们的技术专家将对所生成的数据进行审查，以帮助您选择最有前景的制剂进行临床前和临床开发。我们拥有丰富的内部专业知识，涵盖从罕见疾病应用到大规模临床项目，从而降低风险并加快脂质纳米颗粒制剂的开发。
*所有现成的可电离脂质制剂仅供研究使用，不适用于人体使用。在临床前环境中进行适当的有效性和安全性评估后，可电离脂质及相关组合物可获得 Cytiva 的许可，以便在临床试验中进行进一步评估。