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治疗用寡核苷酸的工艺流程解决方案

什么是治疗用寡核苷酸？

寡核苷酸是合成的短链 DNA 或 RNA 分子，可用于治疗，通过与目标基因或蛋白序列结合来阻碍基因表达或蛋白发挥作用。快速增长的寡核苷酸疗法市场包括靶向性非常强的反义 DNA 和小干扰 RNA (siRNA)，在治疗癌症、遗传病和其他疾病方面有着广泛的应用前景。

了解更多关于寡核苷酸工作流程和寡核苷酸工艺开发解决方案的产品信息，包括可放大性寡核苷酸合成、切割、纯化和缓冲液更换。

ÄKTA oligosynt™ 寡核苷酸合成仪

稳健且可放大性的寡核苷酸合成

您的寡核苷酸合成工作流程首先进行流动式固相合成，在该步骤中，从固相载体开始，以循环模式加入核苷亚磷酰胺，形成寡核苷酸链。我们为您提供各种规模的自动化寡核苷酸合成体系，便于工艺放大和技术转移，为您节省到达下一个里程碑的宝贵时间。

剪切与脱保护

合成完毕后，将寡核苷酸序列从固相载体上剪切下来。您可以选择在该步骤中或在后续的纯化步骤中去除 5' 端保护性二甲氧三苯甲基 (DMTr) 基团，以便在反相层析 (RPC) 或疏水层析 (HIC) 中富集全长寡核苷酸。

我们为剪切和脱保护步骤配备了专属的硬件解决方案。了解更多关于定制 BioProcess™ 解决方案的信息。

寡核苷酸纯化

完全脱保护 (DMT-off) 的寡核苷酸可以通过高分辨率阴离子交换层析 (AIEX) 进行纯化。通过 RPC 或 HIC 富集带有保护基团 (DMTr-on) 的寡核苷酸，然后在低 pH 条件下去除 DMTr 基团，再采用 AIEX 进一步纯化寡核苷酸。AIEX 步骤可确保寡核苷酸带上所需的反离子。