在使用腺相关病毒 (AAV) 进行基因递送的临床前研究中，高质量载体的稳定供应是必须的。使用适用于非人类灵长类动物研究的非临床研究质量管理规范 (GLP) 级载体，是一种高性价比的选择，此类载体可以避免建造药品生产质量管理规范 (GMP) 级工厂的基础设施费用。而且大大缩短交付周期。
由 Cytiva 和马萨诸塞大学医学院 (UMMS) 合办的新工厂，将生产药物非临床研究质量管理规范 (GLP) 级载体。该平台拥有Cytiva 行业领先的开发平台和处理设备与 UMMS 专业人员和科研人员的双重优势，可以帮您的研究更快进入临床阶段。
这座占地 299 m2 (3220 ft2) 的工厂位于 UMMS 的红瑞基因治疗中心 (Horae Gene Therapy Center)，采用 GLP 级病毒载体 FlexFactory 生产平台。这些平台集成了 Cytiva 的多个 AAV 生产系统。由六名专业人员管理工厂的日常运行，目前该工厂已完全投入运行。而FlexFactory 平台就是众多Cytiva 企业解决方案产品之一。
该工厂使用 SF9 细胞大规模生产可提供研究和医学转化的基因治疗所需的 AAV。通过 Mass Biologics 与 UMMS 的合作，可以将生产规模进一步放大为临床或商业化基因治疗所需的 GMP AAV 生产规模（见图 1）。
图 1. UMMS 基因治疗生态系统。
UMMS 提供世界闻名的基因治疗生态系统，其由在基因治疗研究领域处于前沿地位、科学知识储备丰厚的国际知名科学家牵头。
“我们非常高兴与 Cytiva 开展此项合作，也很高兴见到红瑞基因治疗中心 (Horae Gene Therapy Center) 增加了这项大规模 AAV 服务。通过此次合作，我们的团队可以为合作方所有的临床前 AAV 供应需求提供支持，将他们的疗法更快地带给患者。”UMMS 红瑞基因治疗中心 (Horae Gene Therapy Center) 和 Viral Vector Core 的总监Guangping Gao 博士表示。他同时担任美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 的主席。Guangping Gao 博士在发现和表征一组新 AAV 血清型中发挥了关键作用，这对于重振基因治疗领域大有裨益，对目前无法治疗的许多人类疾病也具有重要影响。Robert Kotin 博士是全世界基因治疗病毒运送领域首屈一指的专家。作为前 NIH 科学家与 Voyager 的高管人员，Kotin 博士在建立该领域方面发挥了巨大作用。
Cytiva 长期致力于提供世界级的尖端生产平台，可以根据病毒载体生产的特定项目需求量身定制。另外，Cytiva 还具备帮助企业放大工艺（从小规模到大规模）的专业技术。