Cytiva基因治疗创新解决方案
Cytiva开创性的ELEVECTA稳转细胞系服务于基因治疗的重要载体——腺相关病毒 (AAV) 的生产,可满足不同治疗项目的多样目标,并具备根据需求转换细胞系的能力,实现AAV的高产量、高质量、大规模、低成本生产,从而提升新型药物的可及性。
LEVECTA稳转细胞系具有三大突破性优势:
稳定工艺,助力大规模生产:该产品能将AAV生产所需的必备基因Rep、Helper、Capsid和目的基因 (GOI) 都稳定转染到宿主细胞内稳定遗传表达,扩增培养后可直接一步诱导实现AAV生产,通过上游工艺的简化,使生产更稳定,批次间差异降低,生产规模更易放大。
简化步骤,显著降低成本:无需质粒、无需转染、无需辅助病毒的生产方式能够节约原料成本和质控成本,提高实心率,降低引入杂质的风险,减轻下游纯化压力。
工艺变革,实现质量跃升:通过质量源于设计 (quality-by-design) 的方法将hcDNA降低100倍,满足FDA推荐的每剂量hcDNA低于10 ng的要求,可有效突破质量瓶颈。